BOZZA

GIORNATA NAZIONALE DOSSETTIANA

MALATTIE RARE E VALORI DELLA VITA

Siamo rari…ma tanti

Venerdì 4 ottobre 2002 ore 9.00 – 18.00

CAMERA DEI DEPUTATI

Palazzo Marini

Sala delle Conferenze

Via del Pozzetto 158, Roma (P.zza San Silvestro)

 

I SESSIONE

Coordinatori:    Gaetano Sabetta – Ospedale Pediatrico “Bambino Gesù” 

Alberto Mantovani – Associazione “G. Dossetti: i Valori”

9.00 Apertura dei lavori e saluto ai partecipanti

Girolamo Sirchia – Ministro della Salute

 

9.10 Presentazione dell’Associazione “G. Dossetti: i Valori”

Mario Occhipinti – Presidente

Claudio Giustozzi – Segretario nazionale

 

9.30 Malattie rare: l'impegno delle Istituzioni

Antonio Guidi - Sottosegretario Ministero della Salute

 

9.45 Malattie rare: il significato della prevenzione

Fabrizio Oleari – Direttore Generale D.G. Prevenzione – Ministero della Salute

 

10.00 Malattie rare e farmaci orfani

Silvio Garattini – Direttore Istituto Farmacologico “Mario Negri”

 

10.20 Farmaci orfani

Nello Martini – Direttore Generale della Valutazione dei Medicinali e della Farmacovigilanza – Ministero della Salute

 

10.40 Il Centro Nazionale Malattie Rare - Istituto Superiore di Sanità

Domenica Taruscio - Responsabile del Centro Nazionale Malattie Rare

 

11.00 –12.15 Interventi preordinati

La Voce delle Associazioni dei Pazienti

 

12.15 Malattie rare e diritto alla salute: a che punto siamo?

Corrado Stillo – Osservatorio Tutela Civica - Associazione “G. Dossetti: i Valori”

 

12.30     Il diritto alla salute per ogni cittadino

Francesco Rutelli – Presidente de “La Margherita”

 

13.00 Pausa pranzo

 

II SESSIONE

Coordinatori:    Domenica Taruscio – Responsabile Centro Nazionale Malattie Rare

Leopoldo Silvestroni – Associazione “G. Dossetti: i Valori”

 

14.00 Gli interventi delle Istituzioni europee nelle malattie rare e nei farmaci orfani

Gianmartino Benzi – EMEA – Comitato dei Prodotti Medicinali Orfani

 

14.30 Farmaci orfani in pediatria

Adriana Ceci – Direttore “Consorzio Valutazioni Biologiche e Farmacologiche” Università di Pavia-Fondazione S.Maugeri

 

15.00 Malattie rare: ruolo delle Regioni

Teresa Maglione – Dirigente Regione Veneto, Responsabile U.P. Coordinamento Interregionale

 

15.30-16.30 Tavola Rotonda: Lo sviluppo dei farmaci orfani e il ruolo dell'industria.

Modera: Ombretta Fumagalli Carulli – Portavoce nazionale dell’ Associazione “G. Dossetti”

Partecipano: Massimo Boriero (Genzyme), Sergio Dompé (Assobiotec), Carole Dutch (Orphan Europe), Adelaide Petraroja (Sigma-Tau), Andrea Rappagliosi (Serono), Itala Turco (Farmindustria)

 

16.30 – 17.30 Interventi preordinati

La Voce delle Associazioni dei Pazienti

 

17.30 Conclusioni

Ombretta Fumagalli Carulli – Portavoce nazionale dell’ Associazione “G. Dossetti”

 

 

AVVISO IMPORTANTE:

Per le specifiche di sicurezza e per le esigenze di protocollo delle Sedi Politiche istituzionali, l'accesso a Palazzo Marini  prevede, pena il divieto di ingresso, la trasmissione all'Ufficio Sicurezza della Camera dei Deputati della lista nominale di tutti i partecipanti ed un abbigliamento che comprenda - per gli uomini - giacca e cravatta.

I partecipanti sono invitati a comunicare nome e cognome alla Segreteria organizzativa entro il giorno lunedì 30 Settembre 2002.

 

AI PARTECIPANTI SARÀ RILASCIATO ATTESTATO DI PARTECIPAZIONE

 

I Signori giornalisti sono invitati ad accreditarsi presso l’Ufficio Sicurezza della Camera dei Deputati

 

Associazione culturale ‘Giuseppe Dossetti: i Valori’

Claudio Giustozzi - Segretario nazionale

Leopoldo Silvestroni – Segreteria organizzativa e Ufficio stampa

Maria Carla Maresca, Giampiero Nicolini e Domenica Taruscio – Segreteria scientifica

tel: 06 3398120

cell: 347 3778006 / 339 1130030; fax: 06 30603259; e-mail: segreteria@dossetti.it

 

 

Il Diritto alla Salute per Ogni Cittadino, anche per chi ha una Malattia Rara

 

Cosa sono le Malattie Rare

Le malattie rare (MR) sono un gruppo molto ampio di malattie (più di 5000) diverse fra di loro, accomunate dalla bassa occorrenza nella popolazione. Esse possono colpire tutte le fasce di età, ma principalmente i bambini, e per circa il 90% hanno una base genetica. Le MR rappresentano un problema sanitario con aspetti peculiari quali:

a) numerosità: per quanto individualmente poco frequenti, le MR nel loro complesso interessano un importante numero di cittadini e di famiglie. Si stima che solo in Italia vi siano circa 5 milioni di cittadini colpiti da queste malattie; b) gravità: le MR sono spesso causa di mortalità precoce, oppure di invalidità, e richiedono risorse sanitarie altamente specializzate e costose; c) bassa frequenza: le singole malattie non attraggono il cosiddetto "mercato della salute" e quindi i pazienti e le loro famiglie hanno molto bisogno di solidarietà sociale; inoltre, la maggior parte delle MR sono patologie "orfane", trascurate dalla ricerca biomedica; d) iniquità nel diritto alla salute per la sporadica disponibilità delle necessarie competenze, e di conseguenza: disparità di trattamento a seconda delle risorse presenti nelle diverse aree geografiche, insufficiente informazione dei cittadini e, per molte MR, assenza di centri di riferimento.

Le MR sono state pertanto identificate come una delle aree prioritarie di azione di sanità pubblica dalla Unione Europea.  L'Italia, grazie anche alla tradizione solidaristica presente nella cultura della sanità pubblica, ha manifestato una considerevole sensibilità nei confronti delle MR; infatti dal 1999, in seguito all'azione del Governo dell'Ulivo, è stato attivato il Centro Nazionale delle Malattie Rare all'Istituto Superiore di Sanità, con la funzione di coordinare e valorizzare le risorse esistenti nel settore, incrementare le conoscenze scientifiche e partecipare alle decisioni in ambito normativo nazionale ed Europeo, ad es., riguardo ai farmaci destinati alle MR, i cosidetti "farmaci orfani".

 

Le Malattie Rare: una questione di equità.

 

La moderna cultura sociosanitaria – troppo spesso trascurata se non ignorata da una certa politica “professionale” – considera, a ragione, come del tutto inadeguato un modello di tutela della popolazione generale intesa come assieme di ipotetici “individui medi” adulti e sani. Un sistema sanitario sarà efficace soltanto se in grado di assicurare una valida protezione per tutti, anche ai gruppi e ai soggetti il cui stato di salute è, per diversi motivi, maggiormente vulnerabile o più difficile da tutelare.

L’intervento concreto a favore dei cittadini affetti da MR è emblematico da questo punto di vista, in quanto richiede di affrontare questioni fondamentali per la promozione dei diritti del cittadino, ed in particolare di porre la qualità della vita e la tutela dei soggetti maggiormente vulnerabili come priorità d’intenti dell’azione politica. I cittadini affetti da MR , infatti, sono portatori di bisogni diversificati, perché molto numerose e differenti sono le patologie; e tuttavia, a fronte di una pretesa priorità del “mercato della salute” e di una informazione sporadica e concentrata su singoli, drammatici casi personali messi a “far notizia”, questi bisogni hanno in comune una grande richiesta, quella di potenziare e riqualificare il servizio sanitario pubblico.

Una ulteriore questione di equità riguarda i rischi insiti nell’attuale sistema federale (per altri versi, estremamente positivo) della sanità Italiana: occorre la capacità di garantire in tutte le regioni standard omogenei ed elevati di assistenza, evitando che si creino 21 sistemi sanitari differenti, per cui chi ne ha la possibilità sociale ed economica “migra” cercando assistenza nelle aree del paese più sviluppate.

Pertanto la questione “Malattie Rare” può e deve diventare politica: è l’azione politica, infatti, il motore che può sia rafforzare e migliorare il sostegno per le famiglie sia potenziare e valorizzare le strutture sociosanitarie impegnate in questo settore, affinché anche per i cittadini affetti dalle malattie rare si realizzi il pieno diritto alla salute e alla dignità sociale.